กำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์ที่พบบ่อย

การเสื่อมของจอประสาทตาด้วยกรรมวิธีใหม่เราแสดงให้เห็นว่าการฟื้นฟูสภาพด้วยสายตาที่แข็งแกร่งสามารถบรรลุได้ในระดับที่ใกล้เคียงกับที่ได้รับการเสริมด้วยการเสริมยีนแบบดั้งเดิมแพลตฟอร์มนี้ปูทางไปสู่การรักษาผู้ป่วยด้วยการกลายพันธุ์ในยีนที่มีขนาดใหญ่ขึ้นซึ่งประกอบด้วยส่วนใหญ่ของผู้ที่มีการเสื่อมของจอประสาทตาที่สืบทอดมานอกจากนี้วิธีการที่คล้ายกันนี้

สามารถนำไปใช้กับการรักษาสภาพตาและไม่ใช่ตาได้ขณะนี้นักวิจัยกำลังใช้แพลตฟอร์มแก้ไขจีโนมใหม่เพื่อพัฒนาการบำบัดสำหรับผู้ป่วยมนุษย์ที่มีเรตินตินารงควัตถุกลุ่มที่หายากซึ่งอาจทำให้สูญเสียการมองเห็นส่วนปลายและมองเห็นได้ยากในเวลากลางคืน พวกเขาจะกำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์ที่พบบ่อยในผู้ป่วยที่ยังคงไม่สามารถรักษาได้โดยการรักษาด้วยยีนแบบดั้งเดิม